Муковисцидоз начали лечить с помощью генной терапии
Британские медики провели клиническое испытание нового способа лечения пациентов, страдающих от муковисцидоза – генетического заболевания, которое характеризуется нарушением функционирования дыхательных органов.
В исследовании приняли участие 136 пациентов старше 12 лет, половина из которых получала плацебо. Участники из экспериментальной группы вдыхали липосомы, в которых содержались молекулы ДНК. Это обеспечивало доставку правильной копии гена в ткани легких. Согласно данным, представленным в журнале The Lancet Respiratory Medicine, после года такого лечения пациенты сообщили об «ощутимых, но скромных» результатах генной терапии.
Читайте еще:
Разработана перспективная терапия для лечения муковисцидоза
Сотрудники университета Квинса в Белфасте разработали терапию для лечения пациентов с муковисцидозом — генетическим заболеванием, которое характеризуется тяжелыми нарушениями функционирования дыхательных органов. В основе комбинированной терапии —применение препаратов лумакафтора (lumacaftor) и ивакафтора (ivacaftor) в течение 24 недель.
Ученые считают, что повторение курса генной терапии может улучшить функционирование органов дыхательной системы у людей, страдающих от муковисцидоза. При этом авторы исследования отмечают, что для того, чтобы применять метод в клинической практике, необходимо повторно подтвердить эффективность генной терапии, а также уточнить оптимальную дозировку липосом. «Несмотря на то, что одним пациентам терапия помогла, а другие пациенты не сообщали о значительных улучшениях, мы считаем, что полученные данные обнадеживают. Мы надеемся, что в перспективе сможем добиться повышения эффективности лечения», — рассказал ведущий автор исследования Эрик Элтон (Eric Alton).
Источник:
Cystic fibrosis gene therapy trial offers hope of treatment
The results of a trial provide the first proof of concept that non-viral gene therapy is safe and can benefit lung function in patients with cystic fibrosis, say investigators writing in The Lancet Respiratory Medicine.
Medical News Today